NextCells barnstudie missar primärt effektmått – vuxenstrategin ligger fast

ProTrans-Young utvärderar cellterapikandidaten NXTCL-T1D hos barn och unga med nydiagnostiserad typ 1-diabetes. Den randomiserade delen omfattar 60 patienter i åldersgrupperna 7–11 respektive 12–21 år. I den samlade statistiska primäranalysen, som omfattade 55 patienter, var skillnaden mellan behandling och placebo inte statistiskt signifikant. Inte heller de analyserade sekundära effektmåtten visade statistiskt signifikanta behandlingsskillnader i totalpopulationen.

Efter tolv månader hade behandlade barn i den yngre gruppen i genomsnitt bevarat 64 procent av sin ursprungliga insulinproduktion, jämfört med 51 procent i placebogruppen. Det dagliga insulinbehovet ökade med 0,15 respektive 0,24 enheter per kilo. Tolvmånadersdata saknas dock för fyra av de femton behandlade barnen, medan placebogruppen har fullständiga data. Enligt bolaget begränsar detta möjligheten att dra säkra slutsatser.

En preliminär genomgång av 24-månadersdata för åldersgruppen 12–21 år visar ingen tydlig behandlingseffekt. Materialet är ännu inte fullständigt analyserat eller validerat. NextCell planerar fördjupade analyser och vill vidareutveckla barnprogrammet med fokus på behandlingstidpunkt och antal behandlingar.

Bolagets huvudstrategi ligger fast: att kommersialisera NXTCL-T1D som en engångsbehandling för vuxna med kvarvarande egen insulinproduktion inom två år efter diagnos. Inriktningen bygger på den publicerade randomiserade vuxenstudien, där en statistiskt signifikant skillnad i bevarad C-peptidproduktion påvisades efter tolv månader.